Radiopharmaka ermöglichen sowohl die präzise Diagnose von Krankheiten durch bildgebende Verfahren als auch gezielte Therapien durch selektive interne Strahlenapplikation. Bei vielen Krebserkrankungen werden Radiopharmaka erfolgreich eingesetzt, denn sie können Tumore zerstören, ohne das umliegende gesunde Gewebe zu schädigen. Forscherinnen und Forscher arbeiten an der Entwicklung kombinierter Diagnose- und Therapiewirkstoffe (Theranostika) und an personalisierten Therapieansätzen der Hochpräzisionsmedizin.

Radiopharmaka sind Arzneimittel, die radioaktive Nuklide (Radionuklide) enthalten und für Diagnose oder Therapie eingesetzt werden. 

Radiopharmaka ermöglichen es, Krankheiten sensitiv zu erkennen und gezielt zu behandeln, indem sie entweder Stoffwechselprozesse sichtbar machen (Diagnose) oder gezielt kranke Zellen zerstören (Therapie). Die eingesetzten Mengen an radioaktivem Material sind extrem gering, die Halbwertszeiten meist kurz. Dadurch liegt die effektive Dosis einer Untersuchung im niedrigen Millisievert-(mSv)-Bereich. Ein Millisievert (mSv) ist eine Maßeinheit für die effektive Dosis ionisierender Strahlung. Die natürliche Hintergrundstrahlung in Deutschland beträgt etwa 2,1 mSv pro Jahr.

Radiopharmaka sind „radioaktive Arzneimittel“. Viele Menschen verbinden Radioaktivität automatisch mit Gefahren, ohne zwischen hochdosierten Strahlenquellen und den geringen Radioaktivitätsmengen mit zumeist kurzen Halbwertszeiten in der Medizin zu unterscheiden. Die durchschnittliche effektive Dosis einer nuklearmedizinischen Untersuchung beträgt nur etwa 5-10 mSv und entspricht somit dem zwei- bis vierfachen der natürlichen jährlichen Hintergrundstrahlung.

Nach diagnostischen Untersuchungen wird das Radionuklid meist rasch über die Nieren eliminiert. Patienten sollten daher viel trinken und für kurze Zeit den engen Kontakt zu Schwangeren und Kleinkindern vermeiden.

Die meisten medizinisch genutzten Radionuklide haben kurze physikalische Halbwertszeiten, die bei diagnostischen Radionukliden typischerweise im Bereich von Stunden und bei therapeutischen Radionukliden im Bereich von Tagen liegen. Dadurch nimmt die Strahlung nach der Verabreichung rasch ab, und die Zerfallsprodukte sind meist stabile (nicht radioaktive) Atome. 

Die verabreichten Mengen sind zudem extrem gering; bei einer Behandlung mit Radium-223 erhält eine 80 kg schwere Person nur rund 2,3 Nanogramm des Radionuklids (1 Nanogramm entspricht 0,000000001 Gramm). 

Strahlenschutzmaßnahmen sorgen dafür, dass Personal und Umwelt vor unnötiger Strahlenbelastung geschützt sind. Eine Deklarationspflicht für Radionuklide erleichtert die fachgerechte Entsorgung von Reststoffen.

Rückstände aus nuklearmedizinischen Anwendungen müssen als radioaktiver Abfall entsorgt werden. Eine Entsorgung als konventioneller Abfall ist erst nach dem Abklingen möglich und erfordert eine entsprechende Freigabe. Verunreinigungen mit langlebigen Radionukliden aus dem Produktionsprozess können diese Freigabe erschweren.

Die Entwicklung neuer Trägermoleküle und theranostischer Paare (kombinierte Diagnose-/Therapiewirkstoffe) erhöht die Selektivität und Effektivität und ermöglicht die Einführung personalisierter Therapieansätze für die molekulare Präzisionsmedizin. Regulatorische Erleichterungen durch das Medizinforschungsgesetz beschleunigen seit Juli 2025 die Umsetzung klinischer Studien mit Radiopharmaka und stärken den Forschungsstandort Deutschland.

Obwohl Radiopharmaka neue Diagnose- und Therapieoptionen eröffnen, sind bisher nur wenige Wirkstoffe zugelassen. Klinische Studien wurden in Deutschland lange durch unterschiedliche strahlenschutz- und arzneimittelrechtliche Genehmigungsverfahren verzögert, weshalb Unternehmen oft in andere EU-Länder ausweichen. Das neue Medizinforschungsgesetz erlaubt zumindest Erleichterungen bei prospektiven klinischen Studien mit diagnostischen Radiopharmaka.